小核酸药物又称为RNAi（RNA interference, RNAi）技术药物。近几年来，RNAi研究取得突破性进展，被《Science》杂志评为2001年的十大科学进展之一，并名列2002年十大科学进展之首。使用RNAi技术可以特异性剔除或关闭特定基因的表达，可用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。