事件:

    2013年3月15日，卫生部发布《国家基本药物目录（2012年版）》，其中化学药品和生物制品317种，中成药203种，共计520种，今年5月1日起实施。其中血友病用药（冻干人凝血因子Ⅷ、冻干人凝血酶原复合物和冻干人纤维蛋白原）收入在新目录里。

评论:

    凝血因子类、纤维蛋白原等小制品是血友病患者唯一的生存用药：血友病是由于遗传性凝血因子基因缺陷造成血浆VIII和IX含量不足或功能缺陷，引起的一组终生出血的凝血障碍性疾病，根据缺少的因子类别不同，具体分为血友病A（VIII缺乏）、血友病B（IX缺乏）和血友病C（因子Ⅺ），A型血友病患者约占85%。血友病患者轻微外伤即出血不止，凝血时间很长，除外源性补充凝血因子外目前没有有效的根治方法。新鲜全血、血浆可用于紧急情况下替代治疗，但需要输注的量很大，且有导致高血容量的危险。如果规范治疗，及时补充凝血因子，血友病人可以和正常人一样生活，寿命也无影响。

    血友病患者数量多，凝血因子进基药能够给血友病患者减轻沉重经济负担：根据WHO的报告，血友病A的发病率约为15～20/10万人口，欧美各国统计约为5～10/10万人，中国血友病A发病率约为3～4/10万人口，婴儿发病率约为1/5000。血友病B发病率约1.0～1.5/10万。中国血友病之家的不完全统计，我国血友病患者存量人群约有10万人。

    一个中度血友病患者一周需要输凝血因子2-3次，一次200-400IU，一瓶国产200IU的凝血因子定价396元，进口重组凝血因子定价1122元，按一周2瓶最小剂量使用，血友病患者的一年花费在4.3万元，使用进口产品花费则高达12万。进入基本药物目录之后，通过医保的途径，基本能够报销70%以上的花费，大大减轻血友病患者家庭经济负担。

    小制品稀缺，目前产量远远无法满足需求：根据批签发数据，我国能够生产凝血因子的血液制品企业仅有华兰生物、上海莱士和绿十字生物，生产人凝血酶原复合物的企业仅有华兰生物、上海莱士、上海新兴医药，年产凝血因子约35万瓶（200IU），按上速中度血友病患者的使用量测算，仅够3240人进行规范治疗。

    根据各地血液中心的统计，我国10万存量患者中接受治疗的血友病患者不足1万人，一方面由于经济负担，另一方面目前国内凝血因子的产量无法满足需求，大部分血友病人未获规范治疗，导致众多儿童过早致畸死亡。

    缓解产品短缺的唯一途径只有提升采浆量，企业呼唤新浆站审批：小制品全面进入基本药物目录，要从根本上保证产品供应量，提升投浆量是唯一选择。目前无论是小制品还是人血白蛋白、静注免疫球蛋白，临床上均处于供不应求的状态，从关注民生角度，企业也迫切希望获得新浆站资源。由于小制品的批文很少，进入基药目录之后，将唤起更大的临床需求，血液制品“倍增计划”迫在眉睫，新品审批也有望提速，否则对于血友病患者而言只能是有价无市。